Головна |
Попередня | Наступна | |||
Лікування вроджених форм апластичні анемій | ||||
1. Трансплантація кісткового мозку (ТКМ). Є методом вибору в лікуванні анемії Фанконі. Проводиться ТКМ від HLА-ідентичного сиблинга з використанням пом'якшеного кондиціонування - торакоабдомінальної опромінення в дозі 6 Гр і циклофосфаміду в дозі 20 мг / кг. Такий підхід дозволяє вилікувати близько 70-75% хворих з анемією Фанконі [Gluckman Є. еt а1., 1994]. 2. При відсутності донора для ТКМ призначають консервативне лікування - андрогени (стероїдні анаболіки). Основні препарати, що використовуються у хворих анемією Фанконі, представлені в табл. 31. Таблиця 31 Стероїдні анаболіки, застосовувані у хворих анемією Фанконі ? Лікування андрогенами проводять протягом 3-6 міс, протягом перших 1,5-2 місяців дають повну дозу препаратів, а потім переходять на підтримуючу, яка складає '/.ГА від повної терапевтичної дози. Поліпшення гематологічних показників настає через 6-8 тижнів з моменту початку терапії - збільшується кількість ретикулоцитів і гемоглобіну, а потім лейкоцитів. Число тромбоцитів не підвищується тривало. Терапію зазвичай починають з оксиметолона в дозі 0,5-2 мг / кг / добу ентерально щодня. Відповідь на терапію відзначається через 4-8 тижні від початку лікування. Приблизно у 50% хворих відзначається значне поліпшення гематологічних показовий. Відповідь на терапію андрогенами має прогностичне значення: середня виживаність хворих відповідали на андрогени, становить близько 9 років, що не відповіли - 2,5 г [Dоnеу К., 1992]. 3. Замісна гемотрансфузійних терапія. Показання до замісної терапії визначаються гематологічними показниками: - Рівень Нb <80 г / л; - Абсолютне число нейтрофілів <1,0 х 109 / л; - Число тромбоцитів <20 х 109 / л. Трансфузии еритроцитної маси і тромбовзвесі починають проводити тільки тоді, коли показники досягнуть вказаного рівня. Для діагностики можливого гемосидероза 1 раз в 6 міс необхідно визначати рівень феритину, щоб вчасно призначити десфералотерапію. 4. Гемопоетичні ростові фактори. Можуть бути призначені в якості пробної терапії при неефективності звичайного лікування і відсутності сумісного донора. Обговорюється використання таких ростових факторів, як Г-КСФ, ГМ-КСФ. Встановлено, що використання еритропоетину і Г-КСФ у хворих анемією Фанконі підвищує абсолютну кількість нейтрофілів, тромбоцитів, еритроцитів і СD 34 + -клітин. 5. В останні роки повідомляють про спроби генної терапії хворих на анемію Фанконі. Лікування апластичної анемії при вродженому дискератоза Використовують ТКМ (кондиціонуючий режим використовується такий же, як і для придбаних АА), але пізня смертність після ТКМ в цій групі становить близько 90%. У деяких хворих ефективна терапія андрогенами. Лікування апластичної анемії при синдромі Швахмана Лікуванні АА при синдромі Швахмана не розроблено. Для лікування синдрому мальабсорбції призначають замісну терапію ферментами. При виникненні інфекційних ускладнень обов'язкове антибактеріальна терапія. У деяких хворих призначення малих доз преднізолону сприяє збільшенню числа нейтрофілів. Анемія Блекфена-Даймонда (АБД) 1. насильства терапія - є основним методом лікування АБД, саме з кортикостероїдів починають терапію на старті захворювання. Призначають преднізолон в дозі 2 мг / кг / добу в 3 прийоми протягом 4 тижнів; потім добову дозу у хворих з позитивною відповіддю (підвищення НЬ до 100 г / л) необхідно поступово знижувати до досягнення мінімальної підтримуючої добової дози (щодня або через день для збереження стійкого відповіді). Показники, що характеризують відповідь на лікування дітей, хворих АБД, представлені в табл. 32. Відповідь на терапію преднізолоном найчастіше з'являється протягом 2 тижнів, але може бути відстроченим. Іноді потрібно підвищення стартової дози. Лікування має бути припинено як у неответивших хворих, так і у хворих з високим порогом відповіді, коли тривало потрібно доза більше 0,5 мг / кг / добу для підтримки стійкого відповіді. У відповіли дітей з АБД тривалість застосування преднізолону лімітується розвитком важких ускладнень стероїдної терапії. У всіх хворих необхідно контролювати фізичний розвиток (зростання) і при появі його затримки слід тимчасово припинити стероидную терапію і проводити регулярні гемотрансфузії. Це може відновити ріст дитини. Потрібно пам'ятати, що найбільш уразливими в цьому плані періодами є перший рік життя і пубертат. Частка хворих з хорошим первинним відповіддю за літературними даними становить близько 70%, однак частина хворих протягом хвороби стають рефрактерними або припиняють лікування через високий порога відповіді і / або тяжких побічних ефектів. Таблиця 32 Показники, що характеризують відповідь на лікування дітей, хворих на анемію Блекфена-Даймонда [ВіллннгТ.2. Гемотрапсфузіоіпая терапія - замісна терапія, це звичайна альтернатива у стероідорезістентность хворих або хворих з високим порогом відповіді на терапію преднізолоном. Трансфузии еритроцитів проводяться кожні 4-5 тижнів, у грудних дітей кожні 2-3 тижнів, для підтримки рівня гемоглобіну, який забезпечує оптимальний ріст дитини. Найбільш серйозними ускладненнями гемотрансфузійних терапії є розвиток гемосидерозу і приєднання вірусних захворювань. 3. Трансплантація кісткового мозку. Є важливою терапевтичною альтернативою для стероідорезістентность хворих АБД, які потребують гемотрансфузіях при наявності HLA-сумісного донора. Є повідомлення про успішну трансплантацію клітин пуповинної крові від HLA- сумісного сиблинга, що, ймовірно, свідчить про доцільність заморожування пуповинної крові від сіблінгов хворих АБД. 4. Терапія високими дозами метилпреднізолону (ВДМП) - є іншою альтернативою для хворих АБД. Рекомендують призначати метилпреднизолон в дозі 100 мг / кг / добу внутрішньовенно [Ozsoylu S., 1992] або за схемою [Нікітін Д. О., 1992]: 1-3-й дні - 30 мг / кг / добу; 4-7-й дні - 20 мг / кг / добу; 8-14-й дні - 10 мг / кг / добу; 15-21-й дні - 5 мг / кг / добу; 22-28-й дні - 2 мг / кг / сут. Вводиться внутрішньовенно, повільно, в 20 мл 0,9% розчину NaCl. З 29-го дня в дозі 1 мг / кг / добу в 3 прийоми ентерально протягом 3-6 міс до підвищення гемоглобіну понад 100 г / л. Обов'язковий моніторинг терапії: 1. стернальной пунктат - до курсу і на 30-й день. 2. Клінічний аналіз крові з ретикулоцити 1 раз на 5 днів. 3. Фетальний гемоглобін - до курсу і на 30-й день. 4. Біохімія - (АЛТ, ACT, ФМФА, цукор, електроліти) 1 раз на 7 днів. 5. Аналіз сечі 2 рази на тиждень (контроль глюкозурии). 6. ЕКГ - до курсу, потім 1 раз на 14 днів. 7. Артеріальний тиск - щодня протягом 45 днів. 5. При стероідорезістептності можливе призначення андрогенів, 6-меркаптопурин, циклофосфана, циклоспорину А, АТГ / АЛГ. | Наступна | |||
Перейти до змісту підручника | ||||
| ||||
Інформація, релевантна "Лікування вроджених форм апластичні анемій" | ||||
|